앱클론, CAR-T 임상 수행 업무 위탁 계약 체결

- CD19 타깃 CAR-T 세포 치료제(AT101) 임상 수행 수탁 기관으로 씨엔알리서치 선정- HER2 타깃 차세대 CAR-T 세포치료제(AT501) 임상 프로토콜 개발 및 IND 신청 업무도 계약  항체 기반 치료제 전문기업 앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 혈액암 CAR-T 치료제(AT101) 임상시험을 위해 임상시험 수탁기관(CRO)인 씨엔알리서치(C&R Research)와 임상시험 제반 업무 수행 위탁 계약을 체결했다고 밝혔다. AT101은 B세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목적으로 개발된 신규 CAR-T 치료제로, 기존 CAR-T치료제 보다 효능이 높을 것으로 기대된다. 회사는 AT101의 IND(임상시험계획서) 패키징을 진행하고 있으며, 올해 식품의약품안전처에 임상시험계획서를 제출하고 임상에 진입할 예정이다. CAR-T 세포 치료제는 높은 반응률과 더불어 암세포를 선택적으로 사멸시킬 수 있다는 장점을 지니고 있는데, 이러한 역할을 수행하는 데는 CAR-T의 항체 부분이 매우 중요하다. AT101은 킴리아 (노바티스) 및 예스카타(길리어드) CAR-T 치료제와 동일한 질환 단백질인 CD19을 표적한다. 하지만 기존 제품들이 마우스 유래 항체(FMC63)을 사용하는 반면, AT101은 신규 에피토프(항원의 항체 결합부위)에 대한 항체를 자체 NEST 플랫폼으로 도출해 효능을 높이고, 인간화된 항체로 면역원성을 낮춘 것이 특징이다. 현재 최초의 CAR-T 세포치료제 킴리아의 산실인 펜실베니아대학(University of Pennsylvania) 의과대학 마르코루엘라 교수팀과 기존 CAR-T 치료제와의 차별성과 우위성 검증을 진행하고 있다. 또한, 앱클론은 기존 CAR-T 치료제가 가진 단점인 독성 문제와 질환 확장성 문제 등을 극복할 수 있는 '스위처블(Switchable)' CAR-T 원천기술(zCAR-T)을 보유하고 있으며, 고형암의 하나인 난소암 치료를 위한 차세대 zCAR-T 세포치료제(AT501)도 개발하고 있다. 회사는 씨엔알리서치와 별도의 계약을 통해 AT501의 임상프로토콜 개발 및 IND신청 준비도 함께 진행하고 있으며, 이와 관련하여 식품의약품안전처와도 논의를 진행하고 있다. 이종서 앱클론 대표이사는 “임상시험 및 인허가 절차 경험이 풍부한 씨엔알리서치와 함께 AT101의 성공적인 임상시험을 이끌겠다"면서 "국내 최초의 CAR-T 제품을 신속하게 출시해 아직 CAR-T 세포치료제의 혜택을 받지 못하고 있는 국내 환자들에게 혁신적인 치료 수단을 제공하겠다. 또한 이러한 임상자료를 통해 기존 제품등과의 차별적 우위성을 확보하고 글로벌 기술이전도 진행할 계획”이라고 밝혔다. 한편, CAR-T 세포치료제는 매우 높은 시장 잠재력을 가지고 있으며, 향후 11년간 연평균 54% 수준의 성장률이 기대된다. CAR-T 세포치료제 임상 1상 파이프라인을 보유하고 있던 카이트파마를 길리어드가 118억 달러에 인수합병함으로써 CAR-T 세포치료제 시장에 진입(예스카타 출시)하는 등 빅파마들의 CAR-T 세포치료제 관련한 적극적인 투자가 이어지고 있다. 끝.

앱클론, 코로나19 이중항체 및 어피바디 단독치료제 개발 착수

항체 전문기업 앱클론(174900, 대표이사 이종서)은 이미 진행하고 있는 코로나19 신규 치료용 항체 개발과 더불어 이들 바이러스에 특이적으로 결합하는 어피바디(Affibody, 최소단위 단백질)를 앱클론의 플랫폼 라이브러리에서 다수 도출하고 코로나19 치료용 이중항체 및 어피바디 단독치료제 개발에도 본격 진입했다고 밝혔다. 회사는 도출된 코로나19 결합 어피바디 중 20종을 우선 선별했으며, 회사의 신규 코로나19항체에 이중항체 플랫폼인 어피맵(AffiMab) 기술을 적용해 신규 이중항체 후보 물질을 최단기간 집중 개발하고 있다. 이번에 발굴된 어피바디는 이중항체 형태가 아닌 단독으로도 효과를 보일 가능성도 있다는 분석이다. 이 경우 수 개월씩 소요되는 항체치료제 세포주 개발 없이도, 빠르면 한 달 안에 대량합성을 통한 임상제품 개발도 가능하기 때문에 항체 신약 개발과정을 획기적으로 단축시킬 수 있는 것이 특징이다. 앱클론은 이미 SARS-CoV-2의 스파이크 단백질, 특히 바이러스 감염경로의 인간 세포 수용체에 직접 결합하게 되는 부위인 RBD(Receptor Binding Domain)에 결합하는 인간 항체를 다수 도출하고 세포주 개발 등 신속 개발 업무를 진행 중이다. 여기에 더해, 어피맵 기반 이중항체는 단클론 항체 보다 우수한 효능을 기대하는 별도의 파이프라인이 된다.코로나19 바이러스 결합 어피바디는 기존에 도출된 항체가 결합하는 부위와 다른 부분에 특이적으로 결합하며, 이를 통해 단클론 항체 대비 바이러스 차단 능력이 배가될 것으로 예상된다. 회사 관계자는 “당사의 코로나19 항체 TF팀은 단시간 내 치료제를 개발하기 위해 다각도의 후보물질을 동시에 진행하고 있다"면서 "일반적으로 바이러스 감염병에 대한 항체치료법은 단기간에 최대효과를 보기위해 병용 요법을 쓰는 경우가 많아, 신규 도출될 단클론항체 외에 기존 도출된 인간 항체들의 병용 요법이나, '항체+어피바디' 조합의 어피맵 이중항체로의 개발도 함께 진행하고 있다”고 밝혔다. 앱클론은 이미 이러한 바이오시너지(Biosynergy) 전략을 독창적인 연구개발 핵심전략으로 채택하고 항체 신약 개발에 적용해 오고 있다. 끝.============ [참고] AffiMab(Affibody-fused Bispecific Antibody): 항체와 Affibody 의 장점을 극대화한 이중항체 신약개발 플랫폼 높은 특이성을 유지하며 단클론 항체 대비 향상된 효능을 보임 어피바디는 항체의 1/25 크기 수준으로 작으며 신속한 합성가능 

앱클론, 코로나19 항체치료제 개발 스웨덴 HPA와 공동 대응

항체 전문기업 앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 코로나19의 신속한 퇴치를 위해 스웨덴의 HPA(The Human Protein Atlas, 인간 단백질 지도 연구단)와 공동연구를 진행하고 있다. HPA는 코로나19 질환에 대한 연구, 진단, 치료에 적극 대응하기로 선언했으며, 치료 부문에서 앱클론과 적극 공조하고 있다. HPA는 SARS-CoV-2 지놈의 모든 단백질(변종 단백질 포함)을 확보했고, 자체 개발한 신속 대량 스크리닝 기술을 이용하여 우선 2천명의 코로나19 감염 환자들의 질환 단계별 면역 상태와 단백질 변화를 분석할 계획이다. 또한 지금까지 SARS-CoV-2는 인간 세포 수용체인 ACE2(Angiotensin-converting enzyme 2)에 결합되어 감염되는 것으로 알려져 있으나, HPA는 지난 3일 온라인 논문을 통해 ACE2가 SARS-CoV-2 인체 감염의 유일한 수용체인지는 명확하지 않으며, 따라서 감염기작 연구 및 치료제 개발을 위한 추가 수용체 발굴이 시급하다고 보고했다. 이종서 앱클론 대표는 “당사는 이미 다양한 에피토프에 반응하는 코로나 항체 수십 종을 인간 항체 라이브러리에서 도출했다. HPA가 진행하고 있는 코로나19 감염 질환 단계별 환자의 항체 지도 구축과 인프라는 당사가 최적의 치료제를 개발(병용 및 이중항체)하는 데 큰 도움이 될 것으로 보인다”고 설명했다. HPA의 디렉터이자 앱클론의 공동창업자이기도 한 마티아스 울렌 박사는 “코로나19의 위험을 신속히 극복하기 위한 앱클론의 노력에 내가 할 수 있는 모든 방안을 지원하며 공조하겠다”라고 밝혔다. 한편, 스웨덴 최대 발렌베리 재단에서 후원하는 HPA는 스톡홀름의 왕립과학대(KTH), Karolinska Institutet, Uppsala University, Science for Life Laboratory에서 공동 운영하는 프로그램으로 인간의 세포, 조직, 장기에 있는 모든 단백질을 매핑(mapping)하는 초대형 프로젝트이다. 끝. ======※ 참조 URL: https://www.proteinatlas.org/news/2020-04-03/hpa-in-the-fight-against-covid-19 

앱클론, 코로나19 결합 신규 인간항체 다수 도출 성과

항체 전문기업 앱클론 (174900, 대표이사 이종서)이 코로나19 바이러스를 무력화할 신규 치료용 항체를 도출하고 치료제 및 신속면역진단키트 개발에 본격 진입했다고 밝혔다. 회사는 자체 개발하여 특허 등록된 인간 항체 라이브러리에서 도출된 항체 중 13종을 우선 선별했으며. 최단기간 집중 개발할 계획이다. SARS-CoV-2(코로나19 바이러스명)는 자신의 스파이크 단백질이 사람 세포 수용체인 ACE2(Angiotensin-converting enzyme 2)에 결합시켜 감염되는 것으로 보고되어 있다. 앱클론은 자체 보유한 NEST플랫폼을 이용해 SARS-CoV-2의 스파이크 단백질, 특히 ACE2에 직접 결합하게 되는 부위인 RBD(Receptor Binding Domain)에 특이적으로 결합하여 바이러스를 무력화하는 항체 치료제를 개발한다는 전략이다. 회사 관계자는 “코로나19에 신속히 대처하고자 TF팀을 구성하고 치료용 항체 조기 도출을 위한 연구개발에 회사의 총력을 기울이고 있으며, 이번에 신규 도출된 13종의 코로나19 항체는 높은 다양성과 활성을 지닌 인간 항체 라이브러리에서 도출돼 성공적인 치료제 및 신속면역진단키트 개발이 예상된다”고 말했다. 또한 회사는 “당사가 개발중인 항체들은 단독으로 치료효과를 보일 수도 있지만, 바이러스 감염병에 대한 치료용 항체들이 병용 요법을 쓰는 경우가 많아 13종의 항체들은 병용요법이나 이중항체로도 개발될 수 있다. 이제 대량생산을 위한 세포주 개발, 전임상 시험 등 신속히 임상에 진입하기 위한 업무들을 관계기관과 협력하여 진행하겠다”고 밝혔다. 끝.

제 10 기 결산공고

앱클론, 사이토카인 조절 항체신약 AM201 미국 특허 취득

- 주요 염증 원인 사이토카인 'IL-6'와 ' TNF-α' 동시 억제…치료 효능 극대화 기대- 한국, 유럽, 일본에 이어 미국 특허 등록 성공…이중항체 기술력 입증- “사이토카인 폭풍” 일으켜 사망에 이르게 하는 코로나19 치료제로도 가능성  앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 차세대 자가면역질환 이중항체 신약 AM201에 대해 미국 특허 취득에 성공했다고 19일 공시했다. 'AM201'은 앱클론의 이중항체 플랫폼 AffiMab(어피맵)에서 도출된 신규 이중항체이다. 회사 관계자는 "해당 신약 기술에 대해 이미 국내는 물론, 유럽연합(EU) 및 일본 등의 특허 등록을 마쳤으며, 미국 특허를 통해 AM201 및 어피맵 플랫폼의 신규성과 진보성을 다시 입증하게 됐다"고 설명했다. AM201은 류마티스 관절염을 비롯한 각종 자가면역질환을 일으키는 주요 염증물질 'IL-6'와 ' TNF-α'를 동시에 중화시키는 신개념의 차세대 항체 치료제로서 이들 사이토카인의 과발현으로 인한 '사이토카인 폭풍'(cytokine storm)이 동반되는 질환에 광범위하게 적용될 수도 있다. 실제로, 'IL-6'와 'TNF-α'는 중증 코로나19 환자들의 폐에서 관찰되는 급성 호흡곤란 증후군(ARDS: acute respiratory distress syndrome)의 원인이며 '사이토카인 폭풍'을 일으키는 가장 중요한 두 사이토카인으로 알려져 있다. TNF-α는 자가면역질환 치료에 검증된 타깃 물질이며, 블록버스터 항체 의약품 '휴미라'(Humira®)는 대표적인 TNF-α 억제제로 연간 약 20조원의 시장을 형성하고 있다. (2018년 기준) IL-6 신호전달 항체 치료제는 TNF-α 단일 표적의 한계를 극복하기 위해 개발되고 있으며, 로슈의 악템라(Actemra®)와 사노피∙리제네론의 케브자라(Kevzara®) 등의 대표 제품을 중심으로 류마티스 관절염 치료제 시장이 확대되고 있다. 특히 이 제품들은 코로나19 치료제로서의 가능성을 검증 받고 현재 미국 임상을 진행 또는 계획 중에 있어, 해당 제품의 시장 규모는 더욱 커질 것으로 예상된다. 이종서 앱클론 대표이사는 "AM201의 한국, 유럽, 일본, 미국 등 주요 국가 특허 취득은 당사의 이중항체 신약 개발 플랫폼의 기술력을 입증하고 미래가치에 대한 기대감을 높인 성과"라면서 "특히 전세계적으로 가장 큰 규모의 의료∙제약∙바이오 시장을 형성하고 있는 미국에서 AM201의 재산권을 보장받음으로써, 미국 현지에 기반을 두거나 미국 지역의 라이선싱(판권)을 원하는 글로벌 제약사들과의 기술이전(L/O) 협의에 큰 힘이 될 것으로 기대한다"고 강조했다. 앱클론 관계자는 “당사 코로나 항체 치료제 TF팀이 총력을 다해 개발 진행 중인 신규 항체는 직접 바이러스 감염력을 무력화 시키는 중화 항체가 목표이다. 동시에 이미 바이러스 감염에 의해 심각한 폐손상이 진행된 중증 환자에 대해서는 '사이토카인 폭풍'을 저해하는 치료제로 AM201이 개발될 수 있다”고 설명했다. 한편, 2014년 60조원 이상의 규모를 형성했던 전세계 자가면역질환 치료제 시장은 2022년까지 지속 성장해 70조원 이상에 이를 것으로 예측되며, 주요 자가면역질환인 류마티스 관절염의 치료제 시장은 약 50조원 규모로 추산된다.

앱클론, 코로나19 항체 개발 총력…최우선 과제로 속도전

항체 전문기업 앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 코로나19 바이러스를 무력화할 치료용 항체의 조기 도출을 위해 TF팀을 구성하고 내부 연구개발 역량을 집중하고 있다고 밝혔다. 회사 관계자는 "인류의 사회와 경제에 전대미문의 악영향을 끼치고 있는 코로나19 바이러스 위협에 신속히 대처하고자, 치료용 항체의 조기 도출을 위한 연구개발에 회사의 총력을 투입하고 있다"면서 "다음주 우선 확보 할 수 있는 항체 시료들부터 적격 테스트를 진행할 예정이며, 순차적으로 추가 후보항체 도출 개발을 지속한다"고 설명했다. 앱클론은 이 기간 동안 자체 보유한 항체 라이브러리, 어피바디 라이브러리, 인간화 항체 기술 등 그동안 스웨덴 파트너들과 함께 구축해온 기술을 총 집중할 계획이다. 또한 회사는 "결과에 따라 이달부터 세포주 개발과 전임상 동물실험을 바로 시작할 수 있도록 준비하고 있다"며 코로나19 바이러스 신약 개발에 대한 강한 의지를 전했다. 이를 위해 국내 항체 CMO와도 협의를 진행할 예정이며 신속 임상에 대한 관계 기관과의 협의도 준비 중이다. 앱클론의 코로나 항체 TF팀은 기존 파이프라인의 우수 개발 팀원들로 구성된 특별 조직으로, 스웨덴을 비롯한 국제적인 항체 신약 공동 개발 경험과 노하우 및 독자적 항체 플랫폼 전문 팀의 최대 역량을 모아 시너지를 높인다는 전략이다. 이와 더불어, 당초 계획한 'CAR-T 국내 최초 임상 진입' 및 '이중항체 파이프라인 기술이전' 등의 목표도 변동 없이 추진하고 있어, 기존 파이프라인의 후속 일정에는 차질이 없을 것이라는 설명이다. 앱클론은 이번 항체 도출을 통한 코로나19 치료용 항체의 신속한 개발에 대해 기대를 모으고 있다. 끝.