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AbClon seeks to safeguard humanity’shealth through development of new cures.
Promising Efficacy of AT101 CAR-T for Blood Cancer
SEOUL, South Korea, April 17, 2023 /PRNewswire/ -- AbClon, a South Korean biotech firm, presented non-clinical and phase 1 interim results of its AT101 novel CAR-T therapy at the annual 2023 AACR conference. AT101 targets the CD19 protein for treatment of blood cancer.AT101 demonstrated superior anti-cancer efficacy compared to FMC63-based CAR-T therapies in non-clinical data. AT101 utilizes the h1218 antibody, developed through AbClon's Novel Epitope Screening Technology (NEST), and binds in a unique manner to CD19. AT101 demonstrated efficacy even in CD19 mutant cancer cell models that did not respond to FMC63-based CAR-T therapies. Overall, AT101 has the potential to provide new treatment opportunities for patients including those who do not respond to currently available CAR-T therapies.An open-label, non-randomized, multicenter phase 1 study was conducted at three different dose levels in patients with relapsed / refractory B-NHL. The results of the first two dose levels in Phase 1, low and medium, have been determined. For medium dose, although the dosage administered to patients is lower than that of currently available CAR-T therapies, all three patients achieved complete response (CR) four weeks after administration. Even at 5-fold lower dosage to medium dose, CR was observed in 3 out of 6 patients and partial response (PR) was observed in 2 patients. Cytokine release syndrome (CRS) and neurotoxicity (ICANS), which appear as side effects of CAR-T therapy, were also observed at low levels of 11.1% and 22.2%. In particular, the rate of 3 or higher grade on side effects was 11.1%, showing encouraging signs with regard to safety. Clinical trial of high dosage level is currently in progress.AT101 was administered to patients with diffuse large B cell lymphoma (DLBCL), follicular lymphoma (FL), mantle cell lymphoma (MCL), and marginal zone lymphoma (MZL). Effective responses to AT101 potentiate the application of AT101 for different types of hematologic malignancies.Research teams led by Professor Marco Ruella of Perelman School of Medicine at University of Pennsylvania, Professor Junho Chung of Seoul National University College of Medicine, and Professor Dok hyun Yoon of Asan Medical Center are participating in this study.AbClon owns independent intellectual property rights for the technologies applied to AT101 and is currently building channels for global expansion with local partners. AT101 patent registration has been completed in U.S., Canada, Japan, and South Korea. Further registrations are underway in Europe and China.Jong-Seo Lee, CEO of AbClon, said, "AT101 showed promising results in r/r B-NHL patients, including multiple CRs in the dose escalation stage and excellent safety. We are hopeful for ongoing trials of AT101 to provide more affordable and effective treatment opportunities to patients fighting blood cancer."For more information on the ongoing trial, refer to the ClinicalTrials.gov Identifier: NCT05338931Details of the presentation are as follows:• Presentation Title: An open label, dose escalation, phase 1 study of AT101, a novel CD19-directed CAR-T cell therapy targeting a membrane-proximal epitope of CD19, in patients with relapsed or refractory B cell non-Hodgkin lymphoma• Session Title: Phase I Clinical Trials in ProgressAbout AT101AT101 is a CAR-T therapy that targets CD19 protein for blood cancer.AbClon has initiated a Phase 1/2 clinical study of AT101 in adults with relapsed or refractory B-cell non-Hodgkin lymphoma (NCT05338931)Phase 1/2 study is being conducted in Asan Medical Center and Ulsan University Hospital under the support of the Korea Drug Development Fund (KDDF) in Korea.About AbClonAbClon is a biopharmaceutical company with a robust, wholly owned R&D pipeline in oncology. It is headquartered in Seoul, South Korea. Further information about the company and its drug development programs and capabilities may be found online at https://www.abclon.com/en/ 2023-04-19
앱클론, 주주 여러분께
2022-09-30
앱클론 – 국립암센터, 난치성 고형암 CAR-T 치료제 공동개발
앱클론(174900, 대표이사 이종서)과 국립암센터가 Claudin(CLDN)-18.2 타깃의 고형암 CAR-T 세포치료제 개발을 위한 공동연구 계약을 체결했다고 8일 밝혔다. 최근 혈액암에 대한 CAR-T 세포치료제의 획기적인 성공으로 이를 난치성 고형암으로 확대 적용하기 위한 연구가 전 세계적으로 활발하게 진행되고 있으나, 고형암의 미세종양환경 등 여러 난관으로 인해 혈액암 치료 효과만큼의 긍정적인 임상 결과는 아직 보고되지 않고 있다. 양 기관은 이번 공동연구를 통해 상호 보유하고 있는 독자적 플랫폼 기술력을 총동원해 난치성 고형암 치료를 위한 CAR-T 세포치료제 개발에 본격 나서기로 협의했다. 국립암센터 연구팀은 암세포에 대해서만 T 세포의 살상능력을 활성화하는 플랫폼 기술과 암세포에만 존재하는 항원을 표적하는 CAR-T 세포를 이용한 유전자 치료 원천기술을 개발하고, 앱클론은 그 기술을 바탕으로 특정 항원 Claudin-18.2를 대상으로 하는 CAR-T 세포치료제를 개발할 계획이다. 이를 통해 기존 치료요법에 불응 및 재발하는 전이성 고형암에 적용한다는 전략이다. 특히 Claudin-18.2 항원에 작용할 CAR(Chimeric Antigen Receptor, 키메릭항원수용체)의 구성체 중 항체 개발에는 항체의약품 및 CAR-T 세포치료제 연구의 권위자인 서울대학교 의대 정준호 교수가 참여하고 있어 연구 결과에 대한 기대감을 높이고 있다. 정준호 교수는 “Claudin-18.2는 위암과 췌장암 등에서 과발현되는 특징을 보이므로, 난치성 고형암 환자의 미충족수요(Unmet Needs)를 해결할 수 있는 유력한 표적으로 판단한다”고 설명했다. 한편, 앱클론은 현재 혈액암 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’의 국내 임상 1상을 진행하고 있다. 회사 관계자는 “현재 임상 중인 혈액암 치료제에 더해 고형암 CAR-T 세포치료제 개발에 성공함으로써 환자들에게 다양한 치료 기회를 제공하고자 한다”면서 “이번 국립암센터와의 공동연구 프로젝트는 앱클론이 글로벌 CAR-T 세포치료제 선도 기업으로 도약할 수 있는 기회가 될 것”이라고 강조했다. 끝. 2022-04-08
앱클론 – HK이노엔, 혁신 CAR-T 세포치료제 공동개발 협약
앱클론(174900, 대표이사 이종서)은 HK이노엔(195940, 대표이사 곽달원)과 CAR-T 세포치료제 공동개발을 위한 업무 협약(MOU)을 체결했다고 14일 밝혔다. 양 사는 앱클론이 지난해 12월 28일 IND 승인을 받아 임상을 진행하는 AT101의 향후 상업화 및 제품 생산에 대한 적극적인 협력을 추진할 계획이다. 또한 앱클론이 개발 중인 후속 CAR-T 세포치료제 파이프라인의 개발에 대한 협력도 함께 논의할 예정이다. ‘AT101’은 혈액암을 적응증으로 하는 앱클론 신규 CAR-T 세포치료제이다. AT101은 앱클론의 항체 디스커버리 플랫폼인 NEST(Novel Epitope Screening Technology)를 적용하여 발굴한 1218 항체를 기반으로 개발되었기에 기존 승인된 다국적기업들의 CAR-T 세포치료제와 신규성과 약효 차별성을 기대하고 있다. 1218 항체 및 그 CAR-T 치료 적용 특허는 높은 글로벌 경쟁력을 지닌 앱클론 만의 CAR-T 세포치료제 지적 재산권을 구축할 것으로 예상하고 있다. AT101은 전임상 시험에서 기존 CAR-T 세포치료제와의 동등 이상의 효과는 물론 이에 불응 및 재발하는 암세포 모델에서도 사멸 효과를 보였으며, 연내 임상시험에서도 높은 효능을 보일 것으로 기대하고 있다. 참고로 국내에 허가받은 CAR-T치료제는 최근 노바티스사의 킴리아가 유일하나 건강보험 지원 및 약가 협상 문제로 의료현장에서 지원이 지연되고 있다. HK이노엔은 미래 성장동력으로 CAR-T, CAR-NK 등 세포/유전자치료제에 주목하고 경기 하남에 세포유전자치료제의 신속한 공급을 꾀하기 위해 연구부터 임상시험약 제조, 상업용 치료제 생산까지 원스톱으로 가능하도록 국내 최대 규모의 Cell Factory를 구축하였다. 앱클론 관계자는 “AT101의 신속하고 효율적인 상업화를 통해 혈액암 환자분들께 많은 도움을 드리고 싶다.”면서 “HK이노엔과 공동개발을 통해 안정적인 제품 출시를 모색할 계획”이라고 밝혔다. 또한 HK이노엔 관계자는 “이번 공동개발 협력으로 첨단 바이오의약품 기술의 진보에 기여하는 한편 빠른 시장 진입을 기대한다”며 “첫 세포치료제 위탁개발생산이 원활히 진행될 수 있도록 R&D역량을 집중할 것”이라고 전했다. 한편, 앱클론은 CAR-T 세포치료제 AT101의 국내 임상 첫 환자 등록을 앞두고 있으며 연내 상반기 중 첫 환자 투약이 진행될 예정이다. 이번 AT101 임상을 통해 항체치료제 기업에서 글로벌 경쟁력을 갖춘 혁신 CAR-T 세포치료제 기업으로 본격적인 진화가 예상된다. 끝. 2022-02-14
앱클론, 혁신 CAR-T 세포치료제 국내 임상1/2상 IND 승인
- CAR-T 면역항암 세포치료제의 국산화 추진…신규 항체 적용 치료제로 글로벌 시장 겨냥 - 서울아산병원과 임상 협력…내년 상반기 중 임상1상 첫 환자 투여 목표 앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 신규 항체가 적용된 혁신 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’에 대해 식품의약품안전처로부터 혈액암 환자 대상 국내 임상1/2상 IND(임상시험계획)를 승인 받았다고 28일 공시했다. 앱클론의 ‘AT101’은 질환단백질 CD19을 표적하는 CAR-T 면역항암 세포치료제로, 특히 기존의 혈액암 타깃 글로벌 블록버스터 CAR-T 세포치료제들과 적용 부위(에피토프)가 전혀 다른 것이 특징이다. 앱클론은 자체 항체 발굴 플랫폼 NEST(Novel Epitope Screening Technology)를 통해 새로운 에피토프에 최적화된 ‘1218 항체’를 개발하고 이를 AT101에 적용했다. 신규 에피토프를 타깃하면 기존 혈액암 환자뿐만 아니라 다른 CAR-T 치료제의 불응 환자 및 재발 환자들에게도 치료 효능을 보일 수 있어 향후 CAR-T 세포치료제 시장의 게임체인저 역할도 기대된다. 이번 승인된 임상은 1상과 2상으로 구성되며, 이를 통해 약 100명의 임상환자를 대상으로 AT101의 안전성, 내약성, 유효성을 평가할 예정이다. 먼저 임상1상에서는 서울아산병원과 협력해 재발성 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종(Non-Hodgkin’s Lymphoma, NHL) 환자를 모집하고, 안전성과 내약성을 분석해 임상2상의 최대내약용량과 권장용량을 결정하게 된다. 이어 2상에서는 객관적 반응률(유효성)을 평가한다. CAR-T 세포치료제는 기존의 항암제와는 달리 1회의 투여만으로도 혈액암의 완전관해(Complete response, CR)를 보이는 등 반응도와 치료효과가 높아 ‘기적의 항암제’로 불리고 있다. 전 세계적으로 킴리아, 예스카타, 테카르투스 등 총 5종의 치료제가 승인됐으며, 국내에서는 현재 킴리아만 허가돼있다. 앱클론은 AT101의 전임상시험을 통해 킴리아 불응 및 재발 모델의 암세포 사멸 효과를 확인했으며, 이에 따라 본 임상에서도 유의미한 결과를 도출할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 또한 AT101은 회사가 자체 개발한 1218 항체를 기반으로 개발돼 독자적 지적재산권을 구축할 수 있으며, 보다 향상된 치료 효능을 통해 글로벌 CAR-T 시장에서도 상업화에 높은 경쟁력을 가질 수 있을 것으로 전망된다. 앱클론은 임상 병원과의 신속한 협력을 토대로 내년 상반기 중 임상1상 첫 환자 투여를 개시한다는 목표다. 앱클론 관계자는 “이번 임상을 바탕으로 AT101의 높은 효능을 입증하고 관계 기관과의 긴밀한 협의를 통해 국내 판매를 위한 조건부 허가를 신청할 계획”이라며 “혈액암으로 투병 중인 환자들에게 보다 저렴하고 효과적인 치료 기회를 제공할 수 있도록 임상 개발에 주력하겠다”고 강조했다. 끝.============ [참고] ※ 사진설명(첨부): 앱클론 AT101은 기존 CAR-T 세포치료제와 에피토프가 전혀 다른 신규 항체(1218)가 적용돼있다. 2021-12-29
앱클론, 안정성 높인 위암∙유방암 치료제 AC101 中 특허 추가
앱클론(174900, 대표이사 이종서) 자사의 위암 및 유방암 치료제 파이프라인 AC101과 관련해 중국 물질특허를 추가 취득했다고 29일 밝혔다. 이번 특허는 기존의 AC101 특허에 안정성 증진 기술이 추가 적용된 후속 특허이다. AC101 발굴에는 앱클론의 독자적 항체 발굴 기술 ‘NEST(Novel Epitope Screening Technology)’ 플랫폼이 활용됐다. 이 플랫폼은 질환 단백질의 항체 결합 부위를 새롭게 찾아내는 기술로, 이를 통해 개발된 항체 치료제는 에피토프에 따라 다른 치료 효과를 나타낼 수 있어 특허 취득 시 동일한 질환 단백질을 타깃하는 기존의 다른 특허 기술로부터 비교적 자유롭다는 장점이 있다. 이번 AC101의 후속 특허는 이미 여러 국가에 등록된 기존 AC101 특허와는 별도로 안정성을 개선하는 기술이 적용됐으며, 중국에 앞서 국내 및 호주, 일본에서도 등록이 완료됐다. 또한 미국과 유럽에도 출원돼 심사가 진행 중이다. AC101은 질환 단백질 HER2(Human Epidermal Growth Receptor 2)를 표적하는 단클론 항체 치료제이다. 허셉틴, 퍼제타 등이 HER2 타깃의 항체 치료제로 승인을 받았으나, 위암 치료에서는 아직 강력한 항암 효과를 보이는 치료제가 드문 것으로 보고되고 있다. AC101은 허셉틴과의 병용투여 동물 모델에서 허셉틴+퍼제타 병용투여 대비 우수한 효능을 나타냈으며, 이 데이터는 앱클론이 상하이 헨리우스 바이오텍(이하 헨리우스)에 AC101을 기술이전(L/O)하는 계기가 됐다. 헨리우스는 지난 9월 위암을 타깃으로 하는 AC101(헨리우스 코드명: HLX22)과 허셉틴 바이오시밀러 병용 임상2상에서 첫 환자 투여를 시작했다. 앞선 임상1상을 통해 2상의 복용량(25mg/kg)이 결정됐으며, 위암 환자의 1차 표준 치료제를 목표로 임상2상이 진행 중이다. 이 결과에 따라 후속 마일스톤과 로열티 등 앱클론의 추가 수익도 예상된다. 회사 관계자는 “안정성이 개선된 AC101의 특허 추가 등록을 통해 보다 강력한 지적 재산권을 확보했다”면서 “향후 AC101의 상업화를 통해 글로벌 시장에서도 당사의 NEST 플랫폼 기술력을 인정받을 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다. 끝. 2021-10-29
앱클론 – 엔세이지, 유전자 교정 CAR-NK 세포치료제 개발 협력
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 엔세이지(대표이사 이봉희)와 유전자 편집 기술을 적용한 CAR-NK 세포치료제 공동개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다. 앱클론은 엔세이지와의 공동연구를 통해 CAR-T 플랫폼 기술을 넘어 CAR-NK 기술로 연구개발 영역을 확대하고, 특히 자사의 항체 발굴 기술과 엔세이지의 유전자가위 기술을 결합해 세포치료제 시장을 다각도로 겨냥한다는 전략이다. CAR-NK 세포치료제는 재조합한 항원 수용체(CAR, Chimeric Antigen Receptor)와 자연살해세포(NK cell)를 결합한 세포치료제로, NK 세포는 비정상 세포나 암을 파괴하며 신체 내의 선천적인 면역을 담당한다. CAR-NK 세포치료제 제조에 활용되는 NK 세포는 건강한 사람의 혈액에서 분리한 후 배양하는데, 이 세포는 타인 세포 주입에 대한 거부반응인 GVHD(이식편대숙주질환) 부작용이 낮고 대량생산이 가능하다는 것이 장점이다. CAR-NK 세포치료제는 아직 국내외에 승인된 사례가 없으나, 글로벌 빅파마가 선점하고자 하는 파이프라인으로서 세계적으로 많은 연구개발이 진행되고 있다. 엔세이지는 다량의 유전자 교정 Cas12a 물질과 자동화된 공장형 세포 치료제 생산 플랫폼 ‘하모니’를 자체 보유하고 있다. 엔세이지의 유전자 교정 플랫폼은 난치성 질환에 대한 특이적 표적을 겨냥하는 기술로, 기존 줄기세포 치료제의 한계를 극복할 수 있다는 평을 받고 있다. 주력 파이프라인은 혈우병 타깃 CAR-NK 세포치료제이다. 앱클론은 신규 에피토프(Epitope, 항원결정기)를 타깃하는 항체 발굴 기술 ‘NEST(Novel Epitope Screening Technology)’ 플랫폼을 보유하고 있다. NEST 플랫폼은 대규모의 항체 데이터베이스를 통해 다양한 세포유전자치료제 개발에 활용할 수 있는 기술로, 회사는 이를 활용해 목적에 맞는 항체를 선별하고 CAR-NK 세포치료제 개발에 적용할 계획이다. 지난 6월 IND를 신청한 혈액암 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’도 NEST 플랫폼을 통해 발굴됐다. 이종서 앱클론 대표이사는 “양사의 협력과 기술 융합을 통해 CAR-NK 세포치료제로 파이프라인을 확장하고 CAR 기술력을 고도화함으로써 관련 산업을 선도할 수 있는 발판을 마련하겠다”고 강조했다. 이봉희 엔세이지 대표이사는 “앱클론의 항체 발굴 기술 및 CAR-T 기술력과 당사의 Cas12a 유전자가위 기술 및 NK 세포 활성용 도메인 라이브러리를 이용한 자동화 생산 등, 양사의 긴밀한 협력을 바탕으로 폐암 등 표적암에 대한 고효능∙저비용의 동종 CAR-NK 세포치료제 파이프라인을 조기에 확보할 수 있을 것으로 기대한다”고 전했다. 끝. 2021-10-28
앱클론, HER2 양성 위암 표적 AC101(HLX22) 임상2상 첫 환자 투여
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 중국의 상하이 헨리우스 바이오텍(이하 헨리우스)에 기술이전(L/O)한 HER2 표적 혁신항체신약 AC101(헨리우스의 코드명: HLX22)의 위암을 표적하는 허셉틴 바이오시밀러 병용 임상2상에서 최근 첫 환자 투여를 개시했다고 밝혔다. AC101은 앱클론의 독자적 항체 신약 개발 플랫폼 NEST(Novel Epitope Screening Technology)를 통해 도출돼 글로벌 파트너사인 중국 최대 제약 그룹 복성 제약의 헨리우스에 기술이전한 항체신약이다. 헨리우스는 AC101(HLX22)을 혁신적인 항-HER2 단일클론항체로 위암 및 유방암 치료제 개발을 진행하고 있다. 이번 임상으로 타깃하는 위암은 한국, 일본, 중국 등 아시아 지역을 비롯해 세계 전역에서 발병률이 높은 악성 종양 중 하나로, 전 세계적으로 매년 새로 진단되는 위암 환자는 약 100만 명에 이른다. 특히 위암은 일반적으로 예후가 좋지 않으며, 전이성 위암의 경우 더욱 심각한 것으로 알려져 있다. 현재 외과적 절제가 위암 환자에게 효과적인 용적축소 치료로 시행되고 있지만, 수술 후 재발 및 전이는 여전히 심각한 사망 원인이 되고 있다. 최근에는 허셉틴과 2가지 화학요법의 병용투여가 전이성 위암 환자의 1차 표준 치료제로 활용되고 있으나, 치료 효과와 환자의 생존율을 높일 수 있는 보다 개선된 치료제 개발이 필요한 상황이다. AC101은 허셉틴 또는 허셉틴 바이오시밀러와 병용투여 시 위암과 유방암에서 강력하고 특이적인 시너지 효과를 낸다는 것이 동물모델을 통해 입증됐다. 또한 헨리우스는 표준 요법에 실패한 진행성 고형 종양에 대해 지난해부터 AC101 임상1상을 진행하면서 우수한 내약성과 안전성을 확인했다고 밝혔다. 앱클론 관계자는 “AC101의 임상2상 환자 투여가 본격화됨에 따라 퍼스트 인 클래스(First-in-Class) 위암 항체 치료제 개발 가능성을 높였다”면서 “또한 후속 마일스톤과 로열티 등 회사의 추가 수익도 기대된다”고 강조했다. 끝. 2021-10-13
앱클론 – 에빅스젠, 세포∙조직 투과성 높인 항체 신약 공동개발 추진
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 바이오 벤처기업 에빅스젠(대표이사 유지창)과 세포 및 조직 투과성을 높인 항체 신약 공동 연구개발에 관한 업무협약(MOU)을 체결했다고 07일 밝혔다. 양사는 차세대 항체 혁신신약 공동 개발을 위한 MTA(물질이전계약, 지난 8월)와 이번 MOU를 통해 지속적으로 항체 신약 공동 연구개발을 추진한다. 앱클론 관계자는 “이번 협약에 따라 앱클론의 항체 및 에피토프 발굴 기술인 NEST 플랫폼으로 발굴한 항체를 에빅스젠의 약물전달 플랫폼 ACP에 적용해 약물의 세포 전달 능력을 높인 항체 신약 개발을 위한 공동연구를 진행할 예정”이라며 “약리학적 효능과 안전성이 개선된 혁신 항체 신약을 개발함으로써 기존의 항체 치료제가 해결하지 못하는 영역까지 확대할 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다. 앱클론은 항원의 특정 에피토프(결합부위)에 결합하는 항체를 발굴하는 기술인 NEST(Novel Epitope Screening Technology) 플랫폼을 보유하고 있다. NEST 플랫폼을 통해 발굴한 AC101(위암, 유방암 항체치료제)은 중국 상하이 헨리우스 바이오텍(Shangahi Henlius Biotech)에 기술이전(L/O)해 임상2상을 앞두고 있다. 또한 질환단백질 CD19의 새로운 에피토프에 결합하는 자체 항체를 개발했으며, 이를 CAR-T 세포치료제에 적용한 AT101의 국내 임상1상 IND를 지난 6월 제출했다. 에빅스젠은 신약 개발 플랫폼 기술이자 차세대 세포 및 조직 투과 전달 기술인 ACP(Advanced Cell Penetrating Peptide technology) 기술을 보유하고 있다. 이는 세포 및 조직에 작용하는 약물의 투과 및 전달 능력을 끌어올리는 기술로, 특히 약물의 뇌혈관장벽(BBB) 투과율을 높여 기존 뇌질환 치료제 개발의 최대 난관인 BBB 투과 문제를 해결할 수 있는 것이 특징이다. 또한 여러 난용성 약물의 한계인 낮은 용해도를 획기적으로 높일 수 있어, 적용이 제한된 난용성 약물의 유용성을 높이고 적응증을 확장∙개선할 수 있는 기술이다. 회사는 현재 에이즈를 비롯해 노인성 황반변성, 안구건조증, 아토피피부염 치료제 등 다양한 파이프라인을 보유하고 있다. 한편, 약물의 세포 및 조직 투과 등에 관여하는 ‘약물전달체계(DDS, Drug Delivery System)’는 신약 개발의 최종 단계로서, 의약품의 적용 속도를 조절하고 부작용을 최소화하는 것이 기술력의 관건이다. 신약 후보 물질의 크기나 전하량에 따라 약물이 세포 내부까지 통과하지 못하는 사례가 많아, 이를 극복하기 위한 다양한 DDS 기술이 연구되고 있다. 끝. 2021-10-07
앱클론 – 앱티스, ADC(항체약물결합체) 공동개발 MOU 체결
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 앱티스(대표이사 정상전)와 ADC(Antibody-Drug Conjugate, 항체-약물 결합체) 신약의 공동개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 5일 밝혔다. 이 협약은 앱클론의 항체 발굴 기술과 앱티스의 ADC 플랫폼 기술을 결합함으로써 기존의 항체치료제 대비 효능과 안정성이 개선된 ADC 개발을 목표로 한다. ADC는 항체와 약물, 링커(Linker)로 구성되며, 항체의약품과 세포독성 약물을 링커로 연결해 타깃 암세포만을 특이적으로 공격하는 표적 항암제의 한 종류이다. 정상 조직에는 부작용을 유발하지 않고 타깃 암세포에만 특이적으로 작용하는 약품을 개발하는 것이 ADC 연구의 주요 목표이며, 따라서 우수한 항체를 발굴하는 기술과 혈액 속에서 약물을 안정적으로 연결하는 링커 기술이 ADC 개발의 핵심 요소이다. 앱클론은 항체 및 에피토프(결합부위) 발굴 기술인 NEST(Novel Epitope Screening Technology) 플랫폼을 보유함으로써 항원의 특정 에피토프에 결합하는 항체를 발굴하는 기술력과 프로세스를 갖추고 있다. 상하이 헨리우스 바이오텍에 기술이전(L-O)한 ‘AC101’(위암∙유방암 항체치료제)와 최근 IND 신청을 완료한 ‘AT101’(CAR-T 세포치료제) 등이 앱클론의 NEST 플랫폼 기술로 발굴된 파이프라인이다. 회사는 이번 앱티스와의 ADC 공동개발 프로젝트에서도 NEST 플랫폼을 통해 발굴된 항체를 목적에 맞게 선별해 적용할 계획이다. 앱티스는 항체와 약물을 결합하는 자체 개발 ADC 링커 플랫폼 기술 AbClick®(앱클릭)을 보유하고 있다. AbClick® 기술은 기존 위치선택적 ADC 링커 기술과 달리 자연 항체에 돌연변이 없이 두 개의 특정 아미노산에 약물을 결합시키는 기술로, 항체-약물 비율(DAR) 조절이 용이해 CMC(Chemistry, Manufacturing, and Control, 화학∙제조∙제어) 정립이 유리하고 경제성이 뛰어나 세계 최고의 경쟁력을 가진 ADC 플랫폼 기술이다. 정상전 앱티스 대표이사는 “앱티스의 앱클릭 ADC 플랫폼 기술과 앱클론의 NEST 항체 플랫폼 기술 융합을 통해 세계적인 ADC 신약을 개발하겠다” 라고 포부를 밝혔다. 이종서 앱클론 대표이사는 “각 분야에 특화된 전문성을 보유하고 있는 양사의 기술을 효과적으로 융합하는 기술적∙전략적 파트너십을 통해 시너지를 창출하고 향후 국내외 ADC 시장을 선도해 나갈 계획”이라고 밝혔다. 끝. 2021-08-06
앱클론 – 스웨덴왕립공과대학, 대규모 항체 개발 프로젝트 순항
앱클론(174900, 대표이사 이종서)은 스웨덴 왕립공과대학(KTH)과 공동으로 추진 중인 ‘인체 분비형 단백질에 대한 대규모 단클론 항체 개발 프로젝트’가 성공적으로 진행되고 있다고 밝혔다. 인체를 구성하는 19,670개의 단백질 중에서 혈액이나 체내로 분비되는 단백질은 모두 약 730개이며, 이 730개 인체 분비형 단백질 중 대부분은 암 특이적 단백질을 비롯해 자가면역질환, 노화, 치매 등 질환단백질로 알려져 있다. 스웨덴 측 연구팀은 바이오 프로젝트 ‘Human Secretome Project’(HSP)에서 도출된 인체의 분비형 단백질을 개발해 제공하며, 프로젝트가 본격화된 후 단기간 내에 134건의 인체 분비형 단백질을 도출하는 데 성공했다. 이를 바탕으로 앱클론에서는 작용부위가 각기 다른 새로운 단클론 항체들을 개발하고 있다. 만들어진 신규 항체들에 대해서는 양팀에서 별도의 선별작업도 진행 중이다. 회사 관계자는 “지금까지는 많은 치료제, 진단제들이 특정 단백질에 한정돼 개발 및 상용화되고 있다는 한계가 있었다”면서 “공동연구팀은 모든 분비형 단백질에 대한 단클론 항체를 제작해 연구 및 진단용뿐 아니라 치료용 항체 개발도 추진해 나갈 계획”이라고 설명했다. 스웨덴의 ‘인간 단백질 지도 사업’(Human Protein Atlas, HPA) 프로젝트 총괄 책임자 마티아스 울렌(Mathias Uhlen) 박사는 “스웨덴 연구팀의 인체 전체 단백질에 대한 연구 경험과 리소스, 앱클론의 독창적인 항체 개발 기술이 융합돼 세계 유일의 프로젝트가 진행 중에 있다”고 강조했다. 앱클론은 이번 공동 개발을 통해 인체 내에 분비되는 모든 단백질에 대한 항체를 확보함으로써, 질병의 정확한 진단뿐 아니라 CAR-T 치료제, 항체 치료제, 이중항체 치료제, ADC(항체약물접합체) 치료제 등 다양한 분야에 활용한다는 목표다. 또한 회사는 세계 유일의 원천 항체 리소스와 지적재산권을 확보하고 이를 이용한 새로운 바이오 의약품 시장을 선도할 수 있을 것으로 기대하고 있다. 끝. 2021-07-22
앱클론, 난치 혈액암 CAR-T 치료제 임상시험 신청
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 난치성 혈액암 타깃의 CAR-T 세포치료제 ‘AT101’의 국내 IND(임상시험계획)를 신청했다고 24일 공시를 통해 밝혔다. ‘AT101’은 질환단백질 CD19을 표적하는 혈액암 CAR-T 세포치료제이다. CAR-T 세포치료제는 놀라운 치료 효능을 보인 킴리아(Kymriah), 예스카타(Yescarta) 등에 의해 기적의 항암제로 알려져 있다. 앱클론은 자체 플랫폼을 통해 최적화된 항체를 개발함으로써 약효를 더욱 높였으며, 특히 암세포를 공격하는 결합부위가 기존 치료제들과 달라 기존 CD19 CAR-T 세포치료제 불응 환자군이나 재발 환자군에도 함암효과가 있을 것으로 기대하고 있다. CAR-T 세포치료제의 세계적 선두그룹인 유펜 의과대학 및 서울대 의대 공동연구팀과도 AT101의 이러한 항암적 차별성과 우수성을 입증해 2021 AACR(미국암학회)을 통해 관련 연구 성과를 발표한 바 있다. 회사는 이번 IND가 승인되면 재발성 또는 불응성 B세포 비호지킨 림프종을 적응증으로 AT101의 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위해 제1/2상 임상시험을 진행할 계획이다. 계획서에는 다기관, 공개라벨, 단일군 등의 내용이 포함돼있다. 제1상에서는 안전성 및 내약성에 근거해 최대내약용량과 권장용량을 결정하고, 제2상에서 AT101의 객관적 반응률을 평가한다. 대상자 수는 제1상에서 각 코호트(환자군) 3~6명, 제2상에서 총 80명 내외를 예상하고 있다. 회사 관계자는 “최근 국내에서도 킴리아가 허가되는 등 본격적인 개별 맞춤형 치료제(Personalized Therapy) 도입이 기대된다”면서 “식약처, 임상병원 등 유관 기관과의 긴밀한 소통을 통해 임상 승인 및 환자 투여 등 AT101의 임상 소요 기간을 최대한 단축시키는 데 주력하겠다”고 강조했다. CAR-T 세포치료제의 경우 노바티스, 길리어드, BMS, J&J 등 세계적인 빅파마들의 투자가 지속적으로 집중되고 있다. AT101은 기존 치료제들과의 차별적인 치료 우수성이 기대되는 만큼, 회사는 성공적인 임상을 통해 국내 CAR-T 세포치료제 선두주자로서 글로벌 CAR-T 세포치료제 시장 진출의 교두보를 확보한다는 전략이다. 한편, 앱클론이 상하이 헨리우스 바이오텍(Shanghai Henlius Biotech, 이하 헨리우스)에 기술이전한 AC101(헨리우스 물질명 HLX22)의 임상2상 관련 내용도 이달 초 헨리우스를 통해 공개됐다. 해당 임상은 위암 1차 치료제(First-line Therapy)로서 허셉틴과의 병용 투여 형태로 진행될 예정이다. 회사 관계자는 ““AC101은 전임상 위암/유방암 동물 모델 실험에서 허셉틴 병용 투여 시 기존의 허셉틴/피제타 조합 대비 우수한 항암효과를 나타냈다”면서 “특히 위암에서 압도적인 항암효과를 보인 것에 근거해 위암 1차 치료제로서 First-in Class 신약 개발 전략을 2상 디자인에 반영했을 것으로 추측된다”고 설명했다. 위암은 서구에서는 드문 질환인 반면, 한국, 중국, 일본 등 동북아시아 국가에서는 매우 높은 발병률을 보이고 있다. 끝. 2021-06-24
[교보증권] 항암제 AC101의 2상 진입이 의미하는 것
1. 제목 : 항암제 AC101의 2상 진입이 의미하는 것2. 기관명 : 교보증권3. 작성자 : 김정현 연구원4. 분량 : 4 page5. 발간일 : 2021.06.15 2021-06-15
[교보증권] 제약/바이오기업 6월 탐방노트 모음
투자포인트 및 Update- 동사의 핵심 자산은 CD19 표적의 Car-T 치료제 AT101. 6월 내 1상 IND 신청 예정. 21년말 1상 IND 승인 받은 뒤 22년 결과확인 가능할 것. 다만 Car-T 치료제의 경우 치료제 투여 후 효능 확인까지 필요한 시간이 그리 길지 않기 때문에 22년 중반 결과확인 기대. 1상 환자 수는 60명-100명 예상- AT501. Switchable Car-T 기술을 적용했으며 적응증은 난소암. 다만 고형암 상태의 난소암을 표적하는 것이 아니라 난소 적출이후 복막이나 혈액에 남아 있는 HER2 단백질을 표적으로 해. 22년 1상 IND 신청 예정- 이중항체. AM105 중심으로 개발 중. 4-1BB 이중항체는 글로벌 제약사들이 관심을 보이는 파이프라인으로 추가 개발 가능할 것.다만 최근 글로벌 제약사의 기술이전 전략은 비임상 단계보다는 1상에서 안전성/효능 검증 후 기술 이전 받는 경우가 많아 동사도추가 개발 전략 고심 중- HER2 표적의 AC101. 단클론 항체. Shanghai Henlius 로 기술 이전된 AC101의 1상 결과는 22년 중반 공개될 것으로 기대.기업소개- 앱클론은 2010년 설립. 비임상 단계의 항체 개발 기업으로 알려졌으며 2017년 9월 코스닥 상장 성공.- 주요 파이프라인은 크게 1) Car-T 치료제 2) 이중항체 3) 단클론 항체 등으로 구성. 특히 HER2 표적의 단클론 항체 치료제AC101은 2016년 중국 Shanghai Henlius에 기술이전 성공하였으며 2018년 글로벌 판권을 추가 이전한 바 있어. 2019년에는 동 기술이전 관련 이전료로 흑자 전환 성공- 동사의 주요 파이프라인인 CD19 표적의 Car-T 치료제 AT101은 기존 CD19 Car-T 치료제와 Epitope(항원 결정 부위)이 달라서 차별적인 장점 보유. 다른 CD19 Car-T 치료제는 모두 FMC63 이라는 Epitope에 결합되나 AT101은 세포막에 물리적으로 더가까운 1218번에 결합. 이를 통해 CD19 수용체 변이에도 효능이 유지될 가능성이 높아 기존 Car-T 치료제 불응성/재발성 환자에 대해서도 치료 효과 확인 기대비고(산업 내용 등)- 현재까지 미국 FDA의 승인을 받은 Car-T 치료제는 CD19 표적 4개. BCMA 표적 1개 등 모두 5개. Car-T 치료제를 확보한기업은 Gilead/Novartis/BMS 등이며 이후 J&J등이 BCMA 표적 Car-T 로 추가 승인 받을 수 있을 것으로 기대. 글로벌 제약사들은 유망한 세포치료제 파이프라인을 확보하기 위해 치열하게 경쟁 중.- 4-1BB 이중항체에 대한 관심도 역시 이어져. 글로벌 제약사들은 CD3나 4-1BB 등 T 세포를 활성화할 수 있는 이중항체에 대해 지속적인 관심 보이고 있어제약/바이오 담당 김정현 2021-06-15
앱클론, CAR-T 신규 지퍼스위치 물질 특허 취득
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 zCAR-T 세포치료제에 사용되는 어피바디 지퍼스위치 물질에 대한 국내 특허를 취득했다고 6일 밝혔다. zCAR-T는 기존 CAR-T 세포치료제의 단점인 CRS(Cytokine Release Syndrome)를 극복하기 위해 개발한 앱클론만의 핵심 기술이다. 앱클론의 AT501에 적용되는 zCAR-T 기술은 코티닌(니코틴의 대사산물)과 어피바디를 결합한 스위치 물질을 사용한다. 코티닌은 CAR-T 세포에, 어피바디는 암세포에 각각 결합해 CAR-T 세포를 활성화시켜 항암효과를 유도한다. 이번 특허는 스위치 물질에 대한 신규 특허이며 스위치 물질을 제조하는데 코티닌이 아닌 또 다른 신규 어피바디를 사용한다. 마치 지퍼(zipper)와 같은 형태로 어피바디-어피바디 결합 특징을 갖는 스위치 물질이다. 회사 관계자는 “어피바디는 앱클론의 이중항체 플랫폼 AffiMab에 이용되는 물질로써 생체 내에서 안정적이고 인체에 무해하며 생산성이 높은 특징을 지니고 있다”며, “라이브러리를 통해서 특정 용도의 어피바디를 발굴할 수 있고 다양한 용도로 활용할 수 있는 어피바디의 특징을 살려 zCAR-T 스위치 물질에 적용한 사례”라고 설명했다. AT501은 zCAR-T 기술이 적용된 CAR-T 세포치료제이며 질환단백질 HER2를 타기팅하는 난소암 치료제이다. 앱클론은 AT101의 IND 신청에 이어 내년 상반기에 AT501의 IND 신청을 목표로 하고 있다. 한편, 앱클론은 표적 질환 단백질의 두 개 부위(에피토프)에 결합할 수 있는 Dual CAR-T 세포치료제에 대한 연구개발도 진행하고 있다. 앱클론 관계자는 “Dual CAR-T 세포치료제는 질환단백질의 서로 다른 두 개 부위를 동시에 공략하기 때문에 한 번에 두 종류의 CAR-T 세포치료제를 병용 투여한 효과를 보여줄 수 있다”며, “기존 CAR-T 세포치료제 대비해 동일한 CAR-T 세포 농도 하에서 향상된 항암 효과를 보일 것으로 예상한다”라고 전했다. 끝. 2021-05-06
앱클론 – 지플러스생명과학, 동종유래(Allogeneic) CAR-T 세포치료제 공동개발 MOU 체결
앱클론(174900, 대표이사 이종서)이 지플러스생명과학(대표이사 최성화)과 동종유래(Allogeneic) CAR-T 세포치료제 공동개발을 위한 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다. 앱클론은 지플러스생명과학과의 공동연구를 통해 자가유래(Autologous) CAR-T 기술을 넘어 동종유래(Allogeneic) 기술로 연구개발 영역을 확대하고, 특히 자사의 CAR-T 세포치료제 기술과 지플러스생명과학의 유전자가위 기술을 결합해 동종유래 CAR-T 분야의 확고한 선두주자로 자리매김한다는 전략이다. 동종유래 CAR-T 기술은 환자 자신의 혈액이 아닌 건강한 사람의 혈액을 사용해 CAR-T 세포의 대량생산을 가능케 하며, 이로써 CAR-T 세포치료제 제조 과정에 소요되는 시간을 획기적으로 단축하는 것은 물론, 치료비용도 절감할 수 있다. 현재까지 동종유래 CAR-T 기술은 글로벌 빅파마들도 상용화된 제품을 내놓지 못한 미개척 분야다. 지플러스생명과학은 크리스퍼 유전자가위 원천기술 및 응용개량제품을 개발하는 기업으로, 기존 유전자가위 기술보다 성능이 향상된 크리스퍼 플러스 기술을 보유하고 있다. 지플러스생명과학은 앱클론과의 공동연구를 통해 최근 글로벌 제약바이오 산업 내에서 크게 주목받고 있는 면역항암제의 일종인 CAR-T 파이프라인을 추가하게 된다. 앱클론 관계자는 “아직 국내에는 구체화된 동종유래 CAR-T 파이프라인을 보유하고 있는 기업은 없는 것으로 알고 있다. 당사는 기존의 보유 파이프라인 AT101(혈액암), AT501(난소암)의 동종유래 버전을 시작으로, 향후 고형암 타깃의 동종유래 CAR-T 세포치료제로 파이프라인을 확장할 것”이라며 “지플러스생명과학과 공동연구를 진행해 효과적이고 효율적인 타깃 유전자를 선별하고, zCAR-T(Switchable CAR-T)와의 융합을 통해 보다 발전된 형태의 zCAR-T 기술도 선보일 계획”이라고 밝혔다. 또한 지플러스생명과학 관계자는 “크리스퍼 유전자가위 기술의 세포치료제 분야 도입은 가장 앞서 나가는 생명과학 분야로서, 항체치료제와 CAR-T 치료제 전문기업인 앱클론과의 협업을 통해 고형암을 비롯한 다양한 암질환 적용 치료제 개발이 가능할 것으로 예상된다”면서 “앞으로 CAR-T 치료제뿐만 아니라 CAR-NK 및 iPSC(유도만능줄기세포) 치료제 등 다양한 연구 협업을 통해 세포치료제 분야의 파트너십을 강화하겠다”라고 전했다. 한편, 앱클론은 혈액암 CAR-T 세포치료제 AT101의 국내 IND 신청을 앞두고 있으며, 이번 CAR-T 세포치료제 임상을 통해 항체치료제 기업에서 세포유전자치료제 기업으로 본격적인 탈바꿈이 예상된다.끝. 2021-04-14
With diverse technologies ranging from NEST to CAR-T platforms, AbClon is focused
on the development of innovative antibody therapeutics. AbClon’s mission is to
push the boundaries of science to develop therapeutics that demonstrate
better efficacy and target once incurable diseases.
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AbClon creates new therapeutic opportunities 
